{"doc_desc":{"title":"Prise en charge th\u00e9rapeutique des patients adultes ou enfants atteints d'h\u00e9mophilie A : \u00e9tude observationnelle r\u00e9trospective - \u00e9tude HEMONIS","idno":"FRESH-PEF74089-fr","producers":[{"name":"Camille BACHOT","affiliation":"F. HOFFMANN-LA ROCHE AG"}]},"study_desc":{"title_statement":{"idno":"FRESH-PEF74089-fr","IDno":{"metadata_no":[{"agency":"PEF","code":"74089"},{"agency":"FReSH","code":"FRESH-PEF74089"}]},"title":"Prise en charge th\u00e9rapeutique des patients adultes ou enfants atteints d'h\u00e9mophilie A : \u00e9tude observationnelle r\u00e9trospective - \u00e9tude HEMONIS","alternate_title":"HEMONIS"},"study_authorization":{"agency":[{"name":"Autre"}]},"authoring_entity":[],"oth_id":[{"name":""}],"production_statement":{"prod_place":"Portail Epid\u00e9miologie France (PEF)","producers":[{"name":"F. 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Objectifs secondaires : - D\u00e9crire le sch\u00e9ma th\u00e9rapeutique actuel (ITI, traitement \u00e0 la demande, prophylaxie \u00e0 court terme, prophylaxie \u00e0 long terme) chez les patients atteints d'h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re dans la population de patients souffrant de la maladie s\u00e9v\u00e8re (Sev). Dans les populations mod\u00e9r\u00e9e ou s\u00e9v\u00e8re (MS) et s\u00e9v\u00e8re (Sev) : - D\u00e9crire le profil des patients atteints d'h\u00e9mophilie A. - D\u00e9crire le type de traitement en fonction du sch\u00e9ma th\u00e9rapeutique, du statut des inhibiteurs et de la s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 de la maladie. - D\u00e9crire l'\u00e9tat de sant\u00e9 des patients en fonction des conditions m\u00e9dicales et des caract\u00e9ristiques de la maladie (s\u00e9v\u00e9rit\u00e9, pr\u00e9sence d'inhibiteurs). - D\u00e9crire les complications musculo-squelettiques des patients. Dans la population s\u00e9v\u00e8re (Sev) : - D\u00e9crire les ant\u00e9c\u00e9dents m\u00e9dicaux et les pathologies associ\u00e9es. - D\u00e9crire les \u00e9v\u00e9nements thrombotiques. - D\u00e9crire la prise en charge th\u00e9rapeutique des patients atteints d'h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re depuis le 1er janvier 2000 jusqu'\u00e0 la derni\u00e8re visite (les sch\u00e9mas th\u00e9rapeutiques des deux ann\u00e9es pr\u00e9c\u00e9dant la date d\u2019index, les sch\u00e9mas th\u00e9rapeutiques administr\u00e9s entre le 1er janvier 2000 et les deux ann\u00e9es pr\u00e9c\u00e9dant la derni\u00e8re visite). - D\u00e9crire le traitement par induction de tol\u00e9rance immune (ITI) prescrit depuis le diagnostic initial. - D\u00e9crire les \u00e9v\u00e9nements significatifs (\u00e9pisodes h\u00e9morragiques) ou les restrictions d'activit\u00e9s physiques ainsi que leur prise en charge au cours des deux ann\u00e9es pr\u00e9c\u00e9dant la derni\u00e8re visite. - D\u00e9crire toutes les interventions chirurgicales r\u00e9alis\u00e9es au cours des deux ann\u00e9es pr\u00e9c\u00e9dant la derni\u00e8re visite. Objectifs exploratoires : - Identifier les facteurs associ\u00e9s au choix du sch\u00e9ma th\u00e9rapeutique (traitement \u00e0 la demande versus prophylaxie) dans la population s\u00e9v\u00e8re (Sev) selon le statut des inhibiteurs lors de la derni\u00e8re visite : \"jamais d\u00e9velopp\u00e9 d\u2019inhibiteur\" ou \"inhibiteur tol\u00e9ris\u00e9\". - Identifier les facteurs associ\u00e9s au choix du sch\u00e9ma th\u00e9rapeutique (prophylaxie versus traitement \u00e0 la demande, ITI versus traitement \u00e0 la demande) dans la population s\u00e9v\u00e8re (Sev) avec un \"inhibiteur actif\" lors de la derni\u00e8re visite. Identifier les facteurs influen\u00e7ant le choix du recours \u00e0 l\u2019induction de tol\u00e9rance immune (pas d\u2019ITI versus ITI) dans la population s\u00e9v\u00e8re (Sev) parmi les patients ayant des inhibiteurs.","abstract":"","coll_dates":[{"start":"2016-01-01","end":"2018-01-01"}],"nation":[{"name":"France","abbreviation":"fr","extLink":{"vocab":"ISO","vocabURI":"fr"}}],"geog_coverage":"","analysis_unit":"Individus","universe":"{\n    \"level_sex_clusion_I\": [\n        {\n            \"value\": \"Masculin\",\n            \"concept\": {\n                \"vocab\": \"MeSH\",\n                \"vocabURI\": \"http:\\\/\\\/id.nlm.nih.gov\\\/mesh\\\/D008297\"\n            }\n        },\n        {\n            \"value\": \"F\u00e9minin\",\n            \"concept\": {\n                \"vocab\": \"MeSH\",\n                \"vocabURI\": \"http:\\\/\\\/id.nlm.nih.gov\\\/mesh\\\/D005260\"\n            }\n        }\n    ],\n    \"level_age_clusion_I\": [\n        {\n            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visite remonte \u00e0 moins de 2 ans o Patient suivi dans le m\u00eame centre pendant les 2 ann\u00e9es pr\u00e9c\u00e9dant la derni\u00e8re visite, ou patient suivi dans le m\u00eame centre depuis le diagnostic initial, la dur\u00e9e la plus courte \u00e9tant retenue, telle que collect\u00e9e dans l'eCRF.  \",\n    \"clusion_E\": \"o Patient ayant re\u00e7u une information \u00e9crite et exprim\u00e9 son refus de participer \u00e0 l'\u00e9tude, ou patient mineur pour lequel au moins un parent ou tuteur a exprim\u00e9 un refus de participer \u00e0 l'\u00e9tude, comme v\u00e9rifi\u00e9 par la programmation (patients sans date d'information) o Patient inclus dans un essai clinique \u00e0 la date de la derni\u00e8re visite telle que collect\u00e9e dans l'eCRF\"\n}","data_kind":"['Donn\u00e9es cliniques','Donn\u00e9es rapport\u00e9es par le participant de l&#x27;\u00e9tude']","quality_statement":{"standards":[{"name":"['similaire \u00e0 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